신약 난관 봉착 HLB, 하반기 신약 허가·CAR-T가 반전 열쇠

간암 1차 치료제 재도전 불발

NK 치료제 3상 역시 통계적 유효성 미달

담관암·CAR-T 치료제로 재도전

HLB그룹이 간암 신약 '리보세라닙+캄렐리주맙'의 미국 FDA 허가 불발에 이어 NK치료제 임상에서도 유효성을 입증하지 못하며 연이은 난관에 부딪혔다. 시장에선 하반기 HLB그룹이 담관암 신약의 조건부 허가 추진과 CAR-T 치료제 1상 중간 데이터 공개를 앞두고 있는 만큼, 관련 발표에 촉각을 곤두세우고 있다.

25일 업계에 따르면 HLB그룹의 계열사 HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 리젠트리가 진행한 신경영양성각막염(NK) 치료제 'RGN-259'의 유럽 임상 3상 톱라인 분석 결과 통계적 유효성을 확보하지 못했다고 지난 24일 밝혔다.

RGN-259의 적응증인 신경영양성각막염은 각막 감각이 줄거나 없어지는 질병으로 미국 환자 수만 약 6만명에 달하는 희귀질환이다. 이미 이탈리아 돔페가 '옥서베이트'라는 약물로 2018년 FDA 승인을 받았지만, 비싼 약가로 인해 미국과 달리 유럽에선 판매되고 있지 않다는 게 차이점이다.

따라서 HLB테라퓨틱스 측은 옥서베이트 대비 저렴한 가격과 투약 편의성을 내세워 시장 공략에 나설 계획을 세웠다. 옥서베이트는 8주의 치료기간과 영하 20도의 운송, 하루 6회 점안 및 냉장 보관이 필요하지만 RGN-259는 치료기간을 4주로 단축하고 하루 5회 점안, 상온 보관이 가능하다는 점을 내세운다.

다만 RGN-259의 유럽 3상 톱라인 1차 평가지표 결과 투약군과 위약군의 완치율에서 통계적으로 유의미한 차이를 확인하지 못해 향후 개발 전략 조정이 불가피할 것으로 보인다.

HLB 그룹 측은 "평가변수들의 결과를 분석해 원인을 파악하고 전체 임상전략을 재정비할 것"이라며 "올해 말 임상 완료를 목표로 하는 미국 임상 3상에 집중하겠다"고 전했다.

하반기 항암신약 구체화···리보세라닙도 '3수' 도전

HLB그룹은 엘레바 테라퓨틱스부터 HLB이노베이션, 베리스모 테라퓨틱스, HLB제약, HLB사이언스 등 여러 자회사를 거느리며 연구 개발을 진행 중이다.

여기서 하반기 중 개발 진척 상황이 공개될 주요 파이프라인은 담관암 치료제 '리라푸그라티닙'과 CAR-T 치료제 SynKIR-110, SynKIR-310 등으로 예상된다.

리라푸그라티닙은 엘레바 테라퓨틱스가 도입한 파이프라인으로, FGFR2를 저해하는 담관암 신약 후보물질이다. FDA로부터 2023년 10월 혁신신약으로 지정받아 2상을 마친 후 조건부 허가를 받을 수 있는 자격을 갖췄다. 리라푸그라티닙은 현재 글로벌 2상을 마쳤으며, 연내 담관암 2차 치료제로 신약허가신청서(NDA)를 제출할 예정이다.

고형암을 타깃하는 SynKIR-110과 혈액암 대상 SynKIR-310의 임상 1상 중간 분석 데이터도 올해 말부터 공개될 전망이다. 특히 SynKIR-110의 임상 1상은 2022년 10월 FDA로부터 중피종에 대한 희귀의약품 지정, 2023년 신속심사 대상으로 지정돼 HLB 그룹이 공들이고 있는 파이프라인 중 하나로 꼽힌다.

아울러 HLB는 하반기 간암 1차 치료제로 개발 중인 '리보세라닙+캄렐리주맙' 병용요법으로 세 번째 FDA 품목허가에 도전할 예정이다. 회사는 HLB의 리보세라닙과 중국 파트너사 항서제약의 캄렐리주맙 병용 요법으로 FDA에 간암 1차 치료제 품목 허가를 도전했지만, 지난해 5월과 올해 3월 두 차례에 걸쳐 항서제약이 보완요구서한(CRL)을 받으며 FDA의 벽을 넘지 못한 바 있다.

이에 엘라바 테라퓨틱스와 항서제약은 지난 19일 FDA에 타입A 미팅을 신청하며 이전에 지적 받았던 사항을 확실하게 보완하겠다는 의지를 보였다. 타입A 미팅이란 신약 품목허가 승인 가능성을 높이기 위한 목적으로 FDA 관계자와 진행되는 미팅을 의미한다.

HLB 관계자는 "지난 19일 타입A 미팅을 신청해 날짜 회신을 기다리고 있다"며 "7월 중 타입A 미팅을 진행해 일정을 구체적으로 확정한 후 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법이 FDA의 빠른 승인을 받을 수 있도록 하겠다"고 말했다.