HLB테라퓨틱스, 美 FDA에 '신경영양성각막염' 임상 프로토콜 제출

미국·유럽 동시 임상으로 시간 단축

HLB테라퓨틱스는 개발중인 신경영양성각막염(NK) 치료제에 대한 두번째 임상 3상(SEER-2)을 진행하기 위해 미국 자회사 리젠트리를 통해 미국 식품의약국(FDA)에 임상 프로토콜을 제출했다고 27일 밝혔다.

HLB테라퓨틱스는 NK에 대한 치료제 허가 기간을 최대한 단축시키기 위해 지난 7월, 두번째 임상 3상인 SEER-2와 세번째 임상 3상인 SEER-3를 각각 미국, 유럽에서 동시에 진행하기로 결정했으며, 이를 위해 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과 관련 계약을 체결한 바 있다.

SEER-2와 SEER-3의 임상디자인은 긍정적 결과가 도출됐던 첫 번째 임상 3상(SEER-1) 결과를 기반으로 설계됐다. 약 70명의 환자를 대상으로 4주간 임상약과 위약을 투여해 각막 상처의 완치 비율을 평가할 예정이다.

현재 미국 내 70여개 안과 병원을 대상으로 임상 기관을 모집 중이며, 11월 첫 투약을 목표로 하고 있다.

동시에 유럽에서도 SEER-3 임상을 위해 6개 국가 80개 병원을 대상으로 임상 기관 모집이 진행 중이며, 전문 CRO와 협업을 통해 임상허가 신청을 진행중에 있다.

NK는 각막의 감각이 점차 감소하고 심할 경우 각막 천공이 발생하기도 하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제로는 인간 신경성장인자의 재조합단백질 제제인 이탈리아 돔페사의 옥서베이트가 유일하다. 하지만 한달 약가가 5만 4000불에 달해 FDA 허가 기준인 8주 간의 치료를 받을 경우 최소 약제비만 11만불이 소요되는 등 환자 부담이 매우 크다. 또 재조합 단백질약물인 관계로 투약 전 냉장보관이 필요해 불편함이 높고 투약 준비 과정이 복잡하다.

신경영양성각막염은 희귀질환임에도 불구하고 시장 규모가 매우 큰 분야다. 치료가 필수적인 중증 환자 수의 유병률이 높은 관계로 2027년도 예상 시장규모는 324백만불 (약 4400억원 시장) 수준으로 예측되고 있다.

HLB테라퓨틱스의 안구질환 치료물질인 'RGN-259'는 1회용 vial 점안제로서 일반 점안제와 동일한 사용과 보관이 가능할 것으로 예상되고 있다. 치료 기간도 기존 제품보다 짧은 4주치료를 목표로 임상을 진행하고 있다. FDA로부터는 NK 치료를 위한 희귀의약품으로 지정 받기도 했다.

HLB테라퓨틱스 관계자는 "미국과 유럽에서 2개의 임상을 동시에 진행하는 만큼 임상 소요기간을 1개의 3상 임상 수준으로 대폭 단축시킬 수 있을 것으로 예상한다"며 "미국에서 2024년(SEER-2), 유럽에서 2025년(SEER-3)까지 임상을 완료 후 허가 신청을 진행할 계획"이라고 전했다.