정맥주사에 뇌실투여까지···GC녹십자, '헌터라제' 해외 공략 가속

정맥주사형, 인도·대만 품목허가 획득···14개국으로 확대뇌실 내 직접투여도 대만 진입···국내 2027년 허가 목표

그래픽=이찬희 기자

GC녹십자가 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 제형을 정맥주사형(IV)과 뇌실 내 직접투여형(ICV)으로 이원화 해 글로벌 시장 공략에 속도를 높이고 있다. IV 제형으로 전신 증상 치료 수요에 대응하는 동시에 기존 효소대체요법으로 접근하기 어려웠던 중추신경계 증상은 ICV 제형으로 공략하는 전략이다.

25일 업계에 따르면 GC녹십자는 최근 헌터라제 IV에 대해 인도 중앙의약품표준관리기구(CDSCO)와 대만 식품의약국(TFDA)의 품목허가를 획득했다. 대만에서는 헌터라제 ICV도 함께 허가받았다.

이번 허가로 헌터라제 IV의 해외 허가국은 총 14개국으로 늘었으며, 현재 10개 이상 국가에서 판매되고 있다. 최근 허가국에 추가된 인도는 기존 치료제를 투여받는 환자 비율이 낮아 미충족 의료 수요가 큰 시장으로 꼽힌다. 대만 역시 헌터증후군 조기 선별과 환자 지원 체계가 구축돼 있어 치료 대상 환자에 대한 접근성이 높은 국가로 평가된다.

중증 환자를 대상으로 개발한 헌터라제 ICV의 허가 지역도 확대하고 있다. 2021년 일본에서 세계 최초로 뇌실 내 직접투여 방식의 헌터증후군 치료제로 품목허가를 받은 뒤 2024년 러시아, 올해 페루와 대만에서 차례로 허가받았다. 대만 허가가 추가되며 헌터라제 ICV의 허가국은 총 4개국이 됐다.

헌터증후군은 글리코사미노글리칸(GAG)을 분해하는 리소좀 효소가 부족해 해당 물질이 체내에 축적되는 선천성 희귀질환이다. 골격 이상과 심장 기능 장애 등이 나타나며, 중증 환자는 인지기능 저하 등 중추신경계 손상을 동반한다. 전체 환자의 약 70%가 중추신경계 손상을 동반한 중증 환자로 분류된다.

기존 정맥주사형 효소대체요법은 약물이 뇌혈관장벽을 통과하기 어려워 중추신경계 증상을 치료하는 데 한계가 있었다. 헌터라제 ICV는 뇌실에 직접 투여해 중추신경계로 전달하는 방식으로 이를 보완했다.

일본에서 환자 6명을 대상으로 진행한 임상 1·2상에서 헌터라제 ICV를 5년간 투여한 결과 뇌척수액 내 평균 헤파란황산 농도가 투여 전보다 72.3% 감소했다. 평균 발달연령은 임상 시작 당시 23.2개월에서 최종 관찰 시점 36개월로 증가했다.

헌터라제 ICV는 이미 상용화된 JCR파마의 '이즈카고'와 다른 약물 전달 방식을 택했다는 점도 특징이다. 이즈카고는 수용체를 활용해 약물이 뇌혈관장벽을 통과하도록 설계된 정맥주사형 치료제로 매주 투여한다. 반면 헌터라제 ICV는 뇌혈관장벽을 거치지 않고 약물을 뇌실에 직접 전달하며, 4주에 한 번 투여한다.

GC녹십자는 해외 허가에 이어 실제 판매 지역도 늘릴 계획이다. 대만에서는 현지 파트너사를 통해 헌터라제 ICV를 공급할 예정이며, 페루에서는 내년 판매 개시를 예상하고 있다. 국내에서도 품목허가 신청을 완료하고 2027년 허가 획득을 목표로 관련 절차를 진행하고 있다.

GC녹십자 관계자는 "구체적인 국가를 언급하긴 어렵지만, 헌터라제는 추가 국가에서 품목허가를 받기 위해 준비를 진행하고 있다"며 "헌터라제 ICV는 대만에서 현지 파트너사를 통해 판매할 예정이며, 페루에서는 내년부터 판매가 이뤄질 것으로 예상된다"고 말했다.