국산 1호 CAR-T 허가···희귀 림프종 치료제

해외 고가 수입 의존 탈피, 환자 접근성 개선 기대

임상 2상에서 기존 항암제보다 우수한 효과 확인

큐로셀 로고. 사진=큐로셀 제공

식품의약품안전처는 국내에서 개발한 첫 맞춤형 유전자치료제 CAR-T 치료제인 큐로셀 림카토주(안발캅타젠오토류셀)를 허가했다고 29일 밝혔다.

림카토주는 두 가지 이상 전신 치료를 받은 뒤 재발하거나 기존 치료에 반응하지 않는 미만성 거대 B세포 림프종과 원발성 종격동 B세포 림프종 성인 환자를 대상으로 하는 희귀의약품이다.

CAR-T 치료제는 환자 몸에서 면역세포인 T세포를 채취한 뒤 유전적으로 조작해 암세포를 찾아 공격하도록 만든 개인 맞춤형 항암제다. 기존 항암제처럼 동일한 약물을 대량 투여하는 방식이 아니라 환자별 세포를 기반으로 제조되는 만큼 고난도 생산·품질관리 역량이 필요한 분야로 꼽힌다.

림카토주는 환자의 T세포에 B세포 표면 항원 단백질인 CD19를 인지할 수 있는 유전 정보를 넣은 뒤 다시 환자에게 주입하는 방식으로 작동한다. 이 세포가 체내에서 CD19를 발현하는 암세포를 인식해 사멸시키는 기전이다.

식약처는 림카토주가 면역 반응을 조절하는 일부 수용체 발현을 억제해 암세포의 면역 회피를 차단하고, T세포 반응 지속성을 유도해 치료 효과를 높였다고 설명했다.

미만성 거대 B세포 림프종은 림프종 가운데 가장 흔한 유형이다. 원발성 종격동 B세포 림프종은 이 질환의 하위 유형으로, 전체 미만성 거대 B세포 림프종의 최대 10%를 차지하는 것으로 알려졌다.

이번 허가는 국내 CAR-T 치료제 개발사에 의미 있는 분기점으로 평가된다. 지금까지 국내 CAR-T 치료제 시장은 해외 수입 제품 의존도가 컸다. 대표 품목인 킴리아는 건강보험 적용을 받고 있지만, CAR-T 치료제 자체가 고가인 데다 제조·공급 과정이 복잡해 환자 접근성 확대가 주요 과제로 지적됐다.

앞서 큐로셀은 림카토주가 임상 2상에서 암세포가 사라지는 완전 관해에 도달한 비율이 67.1%로 나타나 우수한 약효를 확인했다고 밝힌 바 있다. 회사 측은 이 결과가 킴리아 등 기존 치료제보다 높은 수준이라고 설명했다.

큐로셀은 지난해 2월 림카토주의 건강보험 급여 등재를 위해 건강보험심사평가원에 약제급여평가를 신청했다. CAR-T 치료제가 고가 치료제인 만큼 향후 급여 적용 여부는 실제 환자 접근성을 좌우할 핵심 변수로 꼽힌다.

식약처는 림카토주를 바이오챌린저 대상과 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 33호로 지정해 개발 초기 단계부터 맞춤형 상담과 신속심사를 지원했다. 바이오의약품 개발 기업의 제품화 기간을 줄이고 국내 혁신 신약의 시장 진입을 돕기 위한 조치다.

식약처 관계자는 "이번 허가로 지금껏 고가의 해외 수입 제품에 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됐다"며 "더 이상 치료 옵션이 없는 환자들에게 안정적인 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 말했다.

한편 기존 국내 급여 CAR-T 치료제인 킴리아 1회 투여비는 약 3억6000만원 수준으로, 출시 후 4년 동안 574건 처방으로 2066억4000만원의 매출을 올렸다.

림카토주가 유사한 약가를 받을 경우 예상 매출액은 연간 100명 투여 시 약 360억원, 200명 투여 시 약 720억원, 300명 투여 시 약 1080억원 규모로 추정된다.