알지노믹스, RZ-001 초기 임상서 '시그널'···간암 신약 기대감

AACR 2026서 임상 효능 및 안전성 구두 발표기존 치료 어려운 환자 대상 효과적 반응 관찰신약 플랫폼 유효성 입증 기대 고조

그래픽=홍연택 기자

간암 1차 치료 시장에 알지노믹스가 새로운 변수로 떠올랐다. RNA(리보핵산) 기반 유전자 치료제 'RZ-001'의 초기 임상에서 유의미한 신호를 확보하면서다. 제한적인 조건에서 도출된 결과인 만큼 추가 검증이 필요하지만, 기술적 가능성을 확인했다는 점에서 시장의 시선이 쏠린다.

알지노믹스는 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2026)에서 리보핵산 기반 항암제 'RZ-001'의 간세포암 임상 중간결과를 19일(현지시간) 구두 발표했다.

이번 발표에서 가장 눈길을 끈 것은 초기 효능 신호다. 효능 자료 기준일인 4월 8일 기준, 재확인된 반응만 반영한 객관적 반응률은 고형암 반응평가 기준 38.5%(5명)였고, 초기 반응까지 포함하면 46.2%(6명)로 높아졌다. 간암 수정 반응평가 기준으로는 객관적 반응률 61.5%(8명), 완전관해 23%(3명)가 제시됐다.

이번 임상은 절제가 불가능한 간세포암 환자 가운데 간동맥화학색전술(TACE)에 반응하지 않거나 시행이 어려운 환자를 대상으로 하는 1b/2a상이다. 발표는 서울대병원 소화기내과 김윤준 교수가 맡았다.

대상 환자는 전신치료 경험이 없고, 종양 조직에서 인간 텔로머레이스 역전사효소(hTERT) 양성이 확인된 바르셀로나 간암 병기체계(BCLC) B 또는 C 병기 환자다. 환자는 1일차에 RZ-001을 종양 내에 1회 투여받은 뒤 2~22일차에는 발간시클로비르를 복용하고, 이후 3주 간격으로 아테졸리주맙과 베바시주맙을 투여받는다. 전체 3개 환자군에 각 15명씩 등록하는 구조이며, 이번 발표는 현재까지 등록된 13명 데이터를 바탕으로 이뤄졌다.

RZ-001은 기존 면역항암제와는 결이 다른 유전자치료제다. RZ-001은 아데노바이러스를 전달체로 활용해 암세포 특이적 hTERT 메신저리보핵산을 표적·치환하고, 이 과정에서 자살유전자인 헤르페스 단순포진 바이러스 티미딘 키나아제(HSVtk) 발현을 유도한다. 이후 함께 투여하는 발간시클로비르가 활성화되면 암세포의 디엔에이 복제가 억제되고 세포사멸이 일어난다.

회사는 이 과정에서 주변세포 효과, 면역세포 침윤 증가, 혈관내피성장인자 감소 등이 더해져 기존 아테졸리주맙·베바시주맙 병용요법과 시너지를 내는 것을 기대하고 있다.

알지노믹스는 4월 19일 오후 4시경(현지시각) 미국 샌디에고에서 열린 AACR 2026에서 자사의 RNA 기반 항암제 'RZ-001'의 간세포암(HCC) 대상 임상시험 중간 결과를 구두 발표했다. 사진=알지노믹스

효능 데이터에서 특히 눈길을 끄는 부분은 반응의 깊이와 지속성이다. 회사가 공개한 발표자료에는 환자별 최종 반응, 기저치 대비 표적 병변의 최대 감소폭, 첫 반응 도달 시점과 반응 지속기간이 담겼다. 고형암 반응평가 기준으로 반응이 확인된 환자 5명 가운데 일부는 30~36주까지 반응을 유지했고, 간암 수정 반응평가 기준으로 반응한 8명 중에서도 여러 환자가 18주 이상 반응을 이어가고 있는 것으로 나타났다. 일부 환자에서는 간암 수정 반응평가 기준 병변 감소율이 100%에 달한 사례도 확인됐다. 초기 데이터이긴 하지만, 단순한 일시 반응을 넘어 일정 기간 유지되는 반응 가능성을 보여준 셈이다.

안전성에는 큰 문제가 없는 것으로 보인다. 안전성 자료 기준일인 3월 24일 기준 용량제한독성은 관찰되지 않았고, 약물과 관련된 4등급 또는 5등급 이상반응도 보고되지 않았다. 전체 13명 모두에서 치료 중 발생 이상반응이 있었고, 3등급 이상 치료 중 발생 이상반응은 53.8%, 약물 관련 3등급 이상반응은 30.8%였다. 발생한 3등급 이상반응은 모두 병용 투여 약물과 관련됐으며 RZ-001 관련 이상반응은 없었다. 주요 이상반응은 고혈압, 발열, 두통, 가려움증, 빈혈 등이었다.

시장에서는 TACE가 어렵거나 실패한 환자군에서 기존 1차 치료 바탕요법에 새로운 국소 유전자치료제를 더하는 전략이 실제 환자에서 반응 신호를 보였다는 점에 주목하고 있다. 완전관해 사례가 확인됐고, 반응 지속기간도 일부 환자에서 30주를 넘어섰다는 점은 단순 탐색을 넘어 플랫폼 기술의 임상 가능성을 보여주는 지표로 읽힐 수 있다. 다만 이번 결과를 곧바로 기존 표준치료 대비 우위로 연결하기에는 아직 이르다. 공개 자료에는 BCLC B와 C 병기별 환자 수, 병기별 반응률이 따로 제시되지 않았고, 분석 대상도 13명에 그쳐서다.

결국 실제 신약 후보물질과 플랫폼에 대한 가능성을 입증할 수 있는 것은 후속 데이터다. 병기별 세부 효능, 추가 환자 등록 이후 반응률 유지 여부, 장기 추적에 따른 반응 지속성과 안전성, 그리고 종양 내 직접 투여 방식이 실제 치료 현장에서 어느 정도 확장성을 가질지가 RZ-001의 가치를 가를 핵심 변수로 꼽힌다. 이번 발표는 '초기 가능성 확인' 단계로는 의미가 크지만, 시장 판도를 바꿀 카드인지 여부는 조금 더 성숙한 데이터가 나와야 판단할 수 있다는 얘기다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "이번 AACR 구두 발표를 통해 리딩 파이프라인인 RZ-001의 안전성과 유효성 초기 신호를 글로벌 학계에 제시할 수 있었다"며 "개별 파이프라인을 넘어 리보핵산 트랜스-스플라이싱 플랫폼의 임상적 유용성을 확보하는 기반이 될 것"이라고 말했다.

회사 측 관계자는 "현재까지 RZ-001의 안전성과 관련된 이슈가 없으며, 기존 면역항암제 기반 치료 대비 종양 반응의 깊이와 반응률 측면에서 의미 있는 신호를 확인한 것"이라고 설명했다.