한독·녹십자·유한양행 등 희귀질환 개발 진행 중식약처, 초기 단계부터 규제 상담·지원 확대 추진FDA, 소규모 임상 인정 제시···개발 가속화 전망
);)
2일 업계에 따르면 국내 제약·바이오 기업들은 희귀질환 분야에서 임상 개발을 이어가고 있다. 한독, 제넥신, GC녹십자, 유한양행 등이 관련 파이프라인을 보유한 기업으로 거론된다.
한독은 희귀질환 사업 강화를 위해 2024년 스웨덴 희귀질환 전문 기업 소비와 합작 법인 '한독소비'를 설립했다. 한독은 별도 계약을 통해 전신 중증근무력증(gMG) 치료제 '비브가트'와 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '엠파벨리' 등의 국내 공급도 맡고 있다. 또 제넥신과 성장호르몬결핍증 치료제 'HL2356'를 공동개발하고 있으며, 현재 임상 2상 중이다.
헌터증후군 치료제 '헌터라제'를 보유한 GC녹십자 역시 희귀질환 치료제 개발을 이어가고 있다. 기존 정맥주사(IV) 제형 외에 투여 경로를 뇌실 내 직접 투여 방식으로 변경한 '헌터라제 ICV'를 개발했으며, 헌터라제 ICV는 2021년 일본, 2024년 러시아에서 품목허가를 획득했다. 최근에는 페루에서 품목허가 신청을 진행하는 등 해외 시장 확대도 추진하고 있다.
이와 함께 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 'GC1130A'를 미국과 한국에서 임상 1상 단계로 개발하고 있다. 해당 후보물질은 미국 식품의약국(FDA)로부터 패스트트랙 지정을 받았다. 한미약품과 함께 파브리병 치료제 'HM15421/GC1134A'도 공동 개발 중이다.
유한양행은 고셔병 치료제 'YH35995'를 개발 중으로, 현재 국내 임상 1상을 진행하고 있다. 고셔병은 국내 환자 수가 100명 미만으로 추정되는 유전성 희귀 대사 질환이다.
업계에서는 최근 규제 지원 기조와 맞물려 희귀질환 치료제 개발에 속도가 붙을 수 있다는 분석이 나온다. 식품의약품안전처는 희귀의약품 개발 과정에서 초기 단계부터 규제 상담과 심사 지원을 강화하겠다는 방침을 밝힌 바 있다. 미국 식품의약국(FDA)도 환자 수가 극히 적은 희귀질환의 경우 대규모 임상시험 대신 소규모 임상 자료와 기존 환자 데이터 활용을 폭넓게 인정하는 방향을 제시했다. 치료 효과를 입증할 수 있는 대체지표를 활용해 허가를 검토하는 등 심사 절차를 보다 유연하게 운영하겠다는 취지로 풀이된다.
관련기사
신풍제약, 현대약품 주식 296억 규모 취득···"R&D 협력 강화"
뉴스웨이 현정인 기자
jeongin0624@newsway.co.kr
저작권자 © 온라인 경제미디어 뉴스웨이 · 무단 전재 및 재배포 금지
);){kind=link}
댓글