'KM-819' 고용량 800mg 안전성 심의 리뷰미팅 통과
혁신 의약품 개발 전문기업 카이노스메드는 자회사 FAScinate를 통해 미국에서 진행 중인 파킨슨병 치료제 'KM-819' 임상2상의 Part1 A에서 확인한 세가지 용량 모두 부작용 없음을 확인하고 다음 단계인 임상2상의 Part1 B를 진행한다고 20일 밝혔다.
'KM-819'의 미국 임상2상은 지난해 11월 파킨슨병을 적응증으로 미국 FDA 승인을 받고 본격적으로 돌입했다. 본 임상2상은 Part1과 Part2로 나눠져 있으며 Part1에서는 안전한 최대용량을 선정하기 위해 건강한 사람(Part1 A)과 환자(Part1 B)들로 나눠 용량별 안전성 및 약동학을 확인한다.
임상2상 Part1 A 단계에서는 미국 로스엔젤레스에 위치한 파렉셀 임상센터에서 건강한 노인층 18명을 대상으로 KM-819의 용량을 400mg, 600mg, 800mg 각각 1주일씩 그룹별로 순차적으로 투여하여 약물의 안전성과 약동학 검사를 진행했다.
그 결과 어느 용량에서도 KM-819와 관련된 약물 관련 부작용은 나타나지 않았고, 특히 고용량인 800mg을 투여 받은 그룹에서도 안전성이 매우 우수함을 확인했다. 이는 치료효과를 더욱 증가시킬 수 있는 가능성을 확인한 것이라고 볼 수 있다.
임상2상 Part1 A가 안전하게 종료됨에 따라 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 한 용량증가 시험인 Part1 B를 시작한다. 건강한 사람에게서 800mg의 안전성을 확인하여 환자에게 600mg까지 투여할 수 있게 됐다.
Part1 B는 캘리포니아에 위치한 샌디에이고대학병원과 미시간주에 있는 큐알아이임상연구센터(QRI)에서 진행되며 시험용량은 200mg, 400mg, 600mg을 순차적으로 투여하고 안전성 및 약동학을 확인한다.
카이노스메드가 개발하고 있는 KM-819는 다른 파킨슨 치료제와는 달리 동시에 듀얼 액션 기능을 하는 새로운 매커니즘을 가진 퇴행성 뇌신경계 혁신신약이다. 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1)의 과활성을 억제시켜 신경세포의 사멸 방지 및 보호 효과를 가져온다.
이와 동시에 알파시누클레인의 축적에 관여하는 자가포식 활성을 증가시켜 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해하고 신경세포를 보호하는 기능이다.
파킨슨병을 대상으로 개발하고 있는 다수의 약물들은 알파시누클레인을 직접적으로 타깃해 저해시키거나 다른 단백질을 타깃하는 약물들이 개발되고 있으나 듀얼 액션을 통해 신경세포 보호효과를 가지는 약물은 KM-819가 유일하다.
글로벌 시장조사기관 MARC에 따르면 전 세계 파킨슨병 시장은 2020년 약 8조원에서 2026년에는 11조원에 달할 것으로 예상되고 있다. 현재 상용화된 파킨슨병 치료제는 모두 증상완화제일뿐 병의 진행을 막지는 못해 카이노스메드의 임상에 세계가 주목하고 있다.
카이노스메드 이재문 사장은 "Part1 B 시험이 성공하면 안전한 최적의 용량을 결정하여 임상2상의 주요 평가항목인 유효성을 확인할 계획"이라며 "이때에는 미국 전역 약 10개의 병원에서 2년간 288명의 환자를 대상으로 Part2를 진행하게 된다"고 말했다.
이어 "KM-819의 기술이전을 포함해 글로벌 탑 제약사들과 공동개발 업무협력 체계 구축을 위한 협의도 긴밀하게 논의 중"이라고 전했다.
'KM-819'의 미국 임상2상은 지난해 11월 파킨슨병을 적응증으로 미국 FDA 승인을 받고 본격적으로 돌입했다. 본 임상2상은 Part1과 Part2로 나눠져 있으며 Part1에서는 안전한 최대용량을 선정하기 위해 건강한 사람(Part1 A)과 환자(Part1 B)들로 나눠 용량별 안전성 및 약동학을 확인한다.
임상2상 Part1 A 단계에서는 미국 로스엔젤레스에 위치한 파렉셀 임상센터에서 건강한 노인층 18명을 대상으로 KM-819의 용량을 400mg, 600mg, 800mg 각각 1주일씩 그룹별로 순차적으로 투여하여 약물의 안전성과 약동학 검사를 진행했다.
그 결과 어느 용량에서도 KM-819와 관련된 약물 관련 부작용은 나타나지 않았고, 특히 고용량인 800mg을 투여 받은 그룹에서도 안전성이 매우 우수함을 확인했다. 이는 치료효과를 더욱 증가시킬 수 있는 가능성을 확인한 것이라고 볼 수 있다.
임상2상 Part1 A가 안전하게 종료됨에 따라 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 한 용량증가 시험인 Part1 B를 시작한다. 건강한 사람에게서 800mg의 안전성을 확인하여 환자에게 600mg까지 투여할 수 있게 됐다.
Part1 B는 캘리포니아에 위치한 샌디에이고대학병원과 미시간주에 있는 큐알아이임상연구센터(QRI)에서 진행되며 시험용량은 200mg, 400mg, 600mg을 순차적으로 투여하고 안전성 및 약동학을 확인한다.
카이노스메드가 개발하고 있는 KM-819는 다른 파킨슨 치료제와는 달리 동시에 듀얼 액션 기능을 하는 새로운 매커니즘을 가진 퇴행성 뇌신경계 혁신신약이다. 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1)의 과활성을 억제시켜 신경세포의 사멸 방지 및 보호 효과를 가져온다.
이와 동시에 알파시누클레인의 축적에 관여하는 자가포식 활성을 증가시켜 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해하고 신경세포를 보호하는 기능이다.
파킨슨병을 대상으로 개발하고 있는 다수의 약물들은 알파시누클레인을 직접적으로 타깃해 저해시키거나 다른 단백질을 타깃하는 약물들이 개발되고 있으나 듀얼 액션을 통해 신경세포 보호효과를 가지는 약물은 KM-819가 유일하다.
글로벌 시장조사기관 MARC에 따르면 전 세계 파킨슨병 시장은 2020년 약 8조원에서 2026년에는 11조원에 달할 것으로 예상되고 있다. 현재 상용화된 파킨슨병 치료제는 모두 증상완화제일뿐 병의 진행을 막지는 못해 카이노스메드의 임상에 세계가 주목하고 있다.
카이노스메드 이재문 사장은 "Part1 B 시험이 성공하면 안전한 최적의 용량을 결정하여 임상2상의 주요 평가항목인 유효성을 확인할 계획"이라며 "이때에는 미국 전역 약 10개의 병원에서 2년간 288명의 환자를 대상으로 Part2를 진행하게 된다"고 말했다.
이어 "KM-819의 기술이전을 포함해 글로벌 탑 제약사들과 공동개발 업무협력 체계 구축을 위한 협의도 긴밀하게 논의 중"이라고 전했다.
뉴스웨이 유수인 기자
suin@newsway.co.kr
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