네이처셀 '조인트스템' 美 품목허가 속도 내는데···국내선 '2심 장기전' 돌입

네이처셀, pre-BLA 미팅 신청 후 미팅 패키지 준비혁신치료제·RMAT 지정, 미국 내 허가 기대감법원 판결 불복한 식약처, 국내 허가 장기전 전망

그래픽=홍연택 기자

네이처셀의 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템'을 둘러싼 국내외 허가 절차가 극명한 대비를 이루고 있다. 미국 품목허가는 가속 페달을 밟고 있지만, 국내에서는 '항소심'이라는 긴 터널을 지나게 됐다.

3일 네이처셀에 따르면 회사는 지난달 30일(미국 동부시간 기준) 미국 식품의약국(FDA)에 조인트스템의 생물의약품 품목허가신청(BLA)을 위한 사전미팅(pre-BLA meeting) 신청서를 공식 제출했다.

앞서 회사는 지난 5월 21일 FDA와의 미팅을 통해 조인트스템의 BLA 신청 계획을 공유한 바 있으며, 이후 약 두 달간의 준비 과정을 거쳐 이번 신청을 마무리 지었다. pre-BLA 미팅은 신약 정식 허가 신청 전 제출 자료의 구성, 보완 사항, 심사 전략 등을 FDA와 면밀히 조율하는 필수 관문이다.

회사 측에 따르면 FDA는 신청서 접수 후 3~4주 내로 미팅 수용 여부와 구체적 일정을 회신할 예정이다. 미팅이 확정될 경우, 네이처셀은 개최 30일 전까지 임상·비임상 데이터와 제조·품질 관련 자료를 총망라한 '미팅 패키지'를 제출해야 한다. 사측은 이번 사전미팅에서 총 6가지 안건을 집중적으로 논의할 계획이며, 미팅 시점은 오는 9월 30일 이전이 될 것으로 내다보고 있다.

미국 진출의 가장 큰 무기는 FDA에서 획득한 '재생의학첨단치료제(RMAT)'와 국산 줄기세포치료제 최초의 '혁신적치료제(BT)' 지정 타이틀이다. 두 제도는 중대 질환에 대해 초기 임상에서 가능성을 입증한 치료제의 신속한 개발과 심사를 지원한다. 물론 지정 자체가 100% 품목허가를 의미하는 것은 아니지만, 깐깐한 FDA 심사 과정에서 든든한 패스트트랙 지렛대 역할을 할 것이란 게 업계의 중론이다.

네이처셀 관계자는 "이번 미팅을 통해 조인트스템 미국 허가의 구체적인 로드맵이 만들어질 수 있기를 기대한다"고 말했다.

반면 국내 품목허가 시계는 사실상 멈춰 섰다. 지난 7월 30일, 식품의약품안전처가 서울행정법원의 조인트스템 품목허가 반려 처분 취소 1심 판결에 불복해 서울고등법원에 전격 항소장을 제출하면서다.

앞서 지난 7월 9일, 서울행정법원은 네이처셀 관계사인 알앤엘재생의학연구소(구 알바이오)가 식약처장을 상대로 낸 반려 처분 취소 소송에서 원고 승소 판결을 내렸다. 당시 재판부는 식약처가 허가 거부의 핵심 근거로 삼았던 '임상적 유의성 부족'을 법리적으로 받아들이지 않았다. 의약품 허가 요건은 안전성과 유효성인데, 식약처가 사실상 '기존 치료제 대비 우월성'이라는 약사법상 근거 없는 과도한 기준을 요구했다는 취지다.

특히 1심 판결에서는 중앙약사심의위원회(중앙약심) 심의 과정의 절차적 정당성도 도마 위에 올랐다. 1차 심의 당시 반대 의견을 적극적으로 개진한 위원이 경쟁 분야의 줄기세포치료제 개발 기관 재직자였다는 점, 2차 심의가 기존 심의 결과를 전제로 추가 자료 중심의 제한적인 논의에 그친 점 등이 지적됐다.

당시 1심 승소로 국내 허가의 불씨가 되살아났다는 평가가 나왔지만, 식약처의 항소 대응으로 최종 결론이 나오기까지는 상당한 시일이 소요될 전망이다. 네이처셀 측은 식약처의 항소가 기각될 경우 2027년경 국내 허가가 이뤄질 것으로 기대하고 있으나, 향후 치열한 2심 공방과 식약처의 재심사 절차 등 첩첩산중의 변수가 남아있어 실제 품목허가 시기를 속단하기는 어려운 상황이다.

네이처셀 관계자는 "조인트스템 허가 반려 처분을 취소하라는 행정법원의 판결에도 식약처가 항소를 제기한 상태이나, 이 항소는 재판을 통해 기각될 것"이라면서 "결국 내년에는 조인트스템 허가가 날 것으로 예상한다"고 말했다.