헬릭스미스, 엔젠시스 루게릭 치료 국내 2a상 승인

헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)를 사용해 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)의 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 17일 밝혔다.

이는 미국에서 이미 진행 중인 임상 2a상과 동일한 임상으로서 한국의 임상 데이터도 미국 허가 과정에 포함되는 구조다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정된 바 있다.

이에 따라 ALS 임상 2a상은 미국과 국내에서 진행된다. 지난 3월, 미국에서 첫 환자에 대한 투약이 이뤄졌다. 4개의 임상시험센터에서 진행 중이다. 국내에서는 한양대학교병원에서 진행된다.

임상 2a상 규모는 총 18명이다. 근위축성 측삭경화증 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 헬릭스미스는 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.

근위축성 측삭경화증(ALS)은 진행성 신경근육 질환으로, 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견된다. 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

헬릭스미스 김선영 대표는 “ALS는 글로벌 제약기업은 물론 사회적, 정치적으로 관심 받는 질환이다”며 “대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로 그 효과가 미미하다”고 말했다.