임상시험 목적은 CMT1A 환자들 대상으로 약화된 하지근육에 주사한 임상시험용의약품(Engensis: VM202)의 안전성과 내약성 평가다. CMT1A는 질환의 중증도가 경도(mild)에서 중등도(moderate)인 샤르코-마리-투스병 1A 아형 환자를 의미한다.
임상시험 대상자수는 12명이며 서울삼성병원 1개 기관에서 진행한다. 식약처 승인 후 12개월 동안 시행할 계획이다.
뉴스웨이 천진영 기자
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