제약·바이오
식약처, 급성 간성 포르피린증 치료 희귀의약품 허가
식품의약품안전처가 성인에서의 급성 간성 포르피린증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '기브라리주(기보시란나트륨)'을 26일 허가했다고 밝혔다. 급성 간성 포르피린증은 간에서 체내 산소운반에 필수 물질인 헴(Heme) 합성에 필요한 효소가 결핍되어 아미노레불린산, 포르포빌리노겐 등 독성 중간체가 쌓여 심한 복통, 신경 손상 등을 초래하는 유전성 희귀질환이다. 해당 약은 간에서 아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)에 대한 메신저 리보핵산



