헬릭스미스, 당뇨병성 신경병증 임상 3-3상 계획서 FDA 제출

헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-3상 계획서(프로토콜)를 제출했다고 16일 밝혔다.

이번 3-3상은 엔젠시스의 유효성을 확인하기 위한 세번째 임상 3상 시험이다. 복수의 3상 결과를 권고하는 FDA 지침에 따라 기획됐다는 설명이다. 구조는 3-2상과 거의 같다. 다만 장기간의 통증 완화 효과와 안전성 데이터를 수집하기 위해 추적 관찰기간을 1년으로 설정했다.

주평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증감소 효과다. 부평가 지표는 6개월 9개월 12개월째에 지난 1주일 간의 평균 통증감소 효과가 50% 이상인 환자의 비율, 첫 주사 후 9개월과 12개월째에 통증일기로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증감소 효과, 6개월 9개월 12개월째에 가장 심한 통증의 감소 효과 등이다.

대상은 3-2상과 마찬가지로 프리가발린 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열의 약물을 복용하지 않는 DPN 환자다. 152명으로 시작해 50% 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤, 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자 수를 조정할 계획이다. 임상시험은 미국 시카고 소재 노스웨스턴대를 비롯해 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행된다.

헬릭스미스는 현재 엔젠시스의 DPN 미국 3-2상을 진행 중이다. 환자 모집 중에 있고, 내달 첫 환자 투여를 앞두고 있다. 3-3상은 연내 진행을 기대 중이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “기존의 통증성 DPN(PDPN) 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다”며 “현재 진행 중인 DPN 3-2상과 함께 3-3상의 성공적 운영을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

엔젠시스는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제다. 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. FDA는 2018년 엔젠시스를 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정했다. 이는 환자가 백만명대에 이르는 대중적 질환으로는 처음으로 RMAT 지정을 받은 것이라고 회사 측은 전했다.

RMAT은 혁신적인 재생치료법의 개발 및 승인 가속화를 위한 제도다. 중요 사안들에 대해 FDA와 긴밀한 논의가 가능하다. 신속 및 가속 심사를 받을 수 있다.

당뇨병성 신경병증(DPN)은 당뇨병 환자들이 가장 흔하게 겪는 합병증 중 하나다. 미국 성인 중 약 3000만명이 당뇨병을 앓고 있고, 이 중 약 28.5%에서 DPN이 발병한다. DPN 환자의 40~50%가 통증성 DPN 환자로 알려져 있다.